Policlinico Vanvitelli e Tigem, insieme per curare rara malattia dell’occhio

Per la prima volta una terapia genica sperimentale viene utilizzata per curare una rara malattia dell’occhio. L’intervento, che non ha precedenti al mondo, è stato effettuato a Napoli presso la Clinica oculistica dell’Università Luigi Vanvitelli, su un paziente affetto da Sindrome di Usher di tipo 1B.

Con un’iniezione nell’occhio del paziente, affetto da retinite pigmentosa associata a sordità,  è stato introdotto un vettore nello spazio sotto-retinico. La tecnologia terapeutica, denominata “dual-AAV, è stata messa a punto nei laboratori del Tigem , l’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli.

Superato un grande “ostacolo” alla terapia

I ricercatori del Tigem hanno superato uno degli ostacoli che limitavano l’applicazione della terapia e, cioè, la capacità dei vettori virali che impedisce di trasportare geni molto grandi. Come? Sviluppando due piattaforme in grado di trasferire geni di grosse dimensioni frammentati, che vengono poi ricomposti nell’organismo.